Un nouveau traitement contre la drépanocytose et la β-thalassémie transfusionnelle dépendante a été autorisé par l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) pour les patients âgés de 12 ans et plus après une évaluation rigoureuse de sa sécurité, de sa qualité et de son efficacité.
Casgevy est le premier médicament autorisé à utiliser l’outil innovant d’édition génétique CRISPR, pour lequel ses inventeurs ont reçu le prix Nobel en 2020.
La maladie des cellules malades et la β-thalassémie sont des maladies génétiques causées par des erreurs dans les gènes de l’hémoglobine, qui est utilisée par les globules rouges pour transporter l’oxygène dans le corps. La drépanocytose est particulièrement fréquente chez les personnes issues d’une famille africaine ou caribéenne. La β-thalassémie touche principalement les personnes d’origine méditerranéenne, sud-asiatique, sud-est asiatique et moyen-orientale.
Chez les personnes atteintes d’une maladie des cellules malades, cette erreur génétique peut entraîner des crises de douleur très intenses, des infections graves pouvant mettre la vie en danger et une anémie (par laquelle votre corps a du mal à transporter l’oxygène).
Chez les personnes atteintes de β-thalassémie, cela peut entraîner une anémie sévère. Les patients ont souvent besoin d’une transfusion sanguine toutes les 3 à 5 semaines, ainsi que d’injections et de médicaments tout au long de leur vie.
Casgevy est conçu pour fonctionner en modifiant le gène défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse d’un patient afin que le corps produise une hémoglobine fonctionnelle. Pour ce faire, des cellules souches sont extraites de la moelle osseuse, éditées en laboratoire, puis réinfusées au patient, après quoi les résultats peuvent potentiellement durer toute la vie.
Julian Beach, directeur exécutif par intérim de la qualité et de l’accès aux soins de santé à la MHRA, a déclaré :
La drépanocytose et la β-thalassémie sont des affections douloureuses qui durent toute la vie et qui, dans certains cas, peuvent être mortelles. À ce jour, une greffe de moelle osseuse – qui doit provenir d’un donneur étroitement compatible et comporte un risque de rejet – est la seule option de traitement permanent.
Je suis heureux d’annoncer que nous avons autorisé un traitement d’édition génétique innovant et unique en son genre appelé Casgevy, qui, lors d’essais, s’est avéré capable de restaurer une production saine d’hémoglobine chez la majorité des participants atteints de drépanocytose et de transfusion. β-thalassémie dépendante, soulageant les symptômes de la maladie.
La MHRA continuera de surveiller de près la sécurité et l’efficacité de Casgevy, grâce à des données de sécurité réelles et à des études de sécurité post-autorisation réalisées par le fabricant.
Je tiens à remercier les patients ayant vécu des expériences qui se sont engagés à nos côtés dans le cadre du processus d’évaluation et nous ont donné un aperçu précieux de leur vie et des défis liés à la gestion de leur maladie.
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John James OBE, directeur général de la Sickle Cell Society, a déclaré :
La drépanocytose est une maladie incroyablement débilitante, provoquant une douleur importante chez les personnes qui en sont atteintes et pouvant entraîner une mortalité précoce.
Les médicaments disponibles pour les patients étant actuellement limités, je me réjouis de l’annonce d’aujourd’hui selon laquelle un nouveau traitement a été jugé sûr et efficace, ce qui a le potentiel d’améliorer considérablement la qualité de vie d’un très grand nombre de personnes.
Résultats des essais
Dans l’essai clinique sur la drépanocytose, 45 patients ont actuellement reçu Casgevy, mais seulement 29 patients participent à l’essai depuis suffisamment longtemps pour être éligibles à l’analyse intermédiaire d’efficacité primaire. Parmi ces patients éligibles, 28 (97 %) étaient exempts de crises douloureuses sévères pendant au moins 12 mois après le traitement.
Dans l’essai clinique sur la β-thalassémie transfusionnelle, 54 patients ont actuellement reçu Casgevy, mais seuls 42 patients participent à l’essai depuis suffisamment longtemps pour être éligibles à l’analyse intermédiaire d’efficacité primaire. Parmi eux, 39 (93 %) n’ont pas eu besoin de transfusion de globules rouges pendant au moins 12 mois après le traitement. Les trois autres ont connu une réduction de plus de 70 % du besoin en transfusions de globules rouges.
Les effets secondaires du traitement étaient similaires à ceux associés aux greffes de cellules souches autologues (provenant des propres cellules d’une personne), notamment (mais sans s’y limiter) des nausées, de la fatigue, de la fièvre et un risque accru d’infection.
Aucun problème de sécurité significatif n’a été identifié au cours des essais. La sécurité continue d’être étroitement surveillée par la MHRA et le fabricant.
Les deux essais sont en cours et d’autres résultats seront disponibles en temps utile.
Administration
Casgevy est administré en prélevant des cellules souches de la moelle osseuse d’un patient et en modifiant un gène dans les cellules en laboratoire. Les patients doivent ensuite subir un traitement de conditionnement pour préparer la moelle osseuse avant que les cellules modifiées ne soient réinfusées au patient. Après cela, les patients devront peut-être passer au moins un mois dans un établissement hospitalier pendant que les cellules traitées s’installent dans la moelle osseuse et commencent à fabriquer des globules rouges contenant la forme stable de l’hémoglobine.
La décision d’autoriser Casgevy a été approuvée par le comité consultatif scientifique indépendant du gouvernement, la Commission des médicaments à usage humain, après un examen approfondi des preuves disponibles.
Notes aux rédacteurs
- La nouvelle indication a été accordée le 15 novembre 2023 à Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd et CRISPR Therapeutics.
- Au Royaume-Uni, environ 15 000 personnes souffrent de drépanocytose.
- De plus amples informations peuvent être trouvées dans le résumé des caractéristiques du produit et dans les brochures d’informations destinées aux patients qui seront publiées sur le site Web des produits MHRA dans les 7 jours suivant l’approbation.
- L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) est chargée de réglementer tous les médicaments et dispositifs médicaux au Royaume-Uni en garantissant qu’ils fonctionnent et sont suffisamment sûrs. Tout notre travail s’appuie sur des jugements solides et fondés sur des faits pour garantir que les avantages justifient tous les risques.
- La MHRA est une agence exécutive du ministère de la Santé et des Affaires sociales.
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