Plateforme DLVR-M de l’entreprise utilise une architecture dérivée de protéines humaines, avec un minimum de protéines virales, pour délivrer une large gamme de charges génétiques à un large éventail de types de cellules
CAMBRIDGE, Massachusetts, le 9 mai 2024–(BUSINESS WIRE)–Nvelop Therapeutics, une société de biotechnologie qui conçoit des véhicules programmables et non viraux pour le in vivo livraison de fret thérapeutique, a annoncé aujourd’hui la présentation de nouvelles données précliniques de sa plateforme DLVR-M lors de la 27e réunion annuelle de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) à Baltimore. Ces données sont les premières de sa plateforme DLVR-M, l’une des deux plateformes de Nvelop in vivo– des plateformes validées en cours de développement pour permettre l’administration efficace et spécifique aux cellules d’un large éventail de charges thérapeutiques pour traiter un large éventail de maladies génétiques.
La plateforme DLVR-M a été développée au Massachusetts General Hospital par le pionnier de l’édition génétique J. Keith Joung, MD, Ph.D., et utilise des particules modulaires avec peu ou pas de protéines virales pour délivrer une large gamme de charges thérapeutiques. in vivo. Ces postes peuvent inclure CRISPR, l’éditeur de base et l’éditeur principal des ribonucléoprotéines. DLVR-M possède un mécanisme distinct pour charger des charges dans les particules, qui ne repose pas sur des protéines d’origine virale.
“Nous sommes ravis de partager le premier in vivo données sur notre plateforme DLVR-M pour illustrer davantage l’étendue et la diversité des technologies d’administration hautement innovantes que nous développons », a déclaré Jeff Walsh, PDG de Nvelop. « Cela représente une avancée importante pour l’administration de médicaments génétiques avec des particules complexes. qui ont le potentiel d’être pleinement humanisés. Nous pensons que cette plateforme contribuera à notre objectif de faire progresser les nouvelles technologies qui augmentent l’efficacité de la livraison, la spécificité des tissus et la diversité des marchandises, et qui répondent aux défis de sécurité rencontrés dans certains des pays d’aujourd’hui. in vivo plates-formes. »
Détails de la présentation
Titre de l’affiche: Nouvelles particules humanisées pour une livraison efficace de CRISPR et d’autres éditeurs de gènes
Abstrait#: 1263 | Date/heure de la séance: 9 mai 2024, 12h00 – 19h00 HE
À propos des plateformes DLVR de Nvelop
Les plates-formes modulaires DLVR de Nvelop sont conçues pour exploiter le potentiel des médicaments génétiques en répondant aux limites des véhicules de distribution actuellement disponibles. DLVR-X provient du laboratoire du co-fondateur David Liu, Ph.D., du Broad Institute du MIT et de Harvard, et utilise des particules de type virus pour une efficacité in vivo livraison de protéines d’édition de gènes. Les travaux du Dr Liu sur DLVR-X ont été décrits dans les revues à comité de lecture Cell (2022) et Nature Biotechnology (2024).. DLVR-M a été développé au Massachusetts General Hospital dans le laboratoire de J. Keith Joung, MD, Ph.D. et Peter Cabeceiras, Ph.D., et utilise des particules modulaires avec un minimum de protéines virales. Les deux plates-formes modulaires ont démontré leur capacité à fournir une large gamme de charges thérapeutiques et sont in vivo validé.
L’histoire continue
À propos de Nvelop Therapeutics
Nvelop Therapeutics a été fondée en 2022 pour relever le défi consistant à délivrer efficacement des cargaisons thérapeutiques aux cellules cibles. in vivo. Les plates-formes de nouvelle génération de Nvelop permettent des opérations hautement efficaces et spécifiques aux cellules in vivo livraison d’une large gamme de charges à de nombreux types de cellules cibles. Les deux plates-formes ont été développées indépendamment dans les laboratoires des cofondateurs scientifiques et pionniers de l’édition génétique, le Dr David Liu du Broad Institute du MIT et de Harvard, et du Dr J. Keith Joung du Massachusetts General Hospital. Avec son propre pipeline de produits thérapeutiques et grâce à des collaborations stratégiques, Nvelop vise à utiliser ces plates-formes programmables et non virales pour transformer l’administration d’un large éventail de médicaments et de modalités génétiques afin de traiter de nombreuses maladies auparavant non médicamentables. Basée à Cambridge, Massachusetts, Nvelop est soutenue par les principaux investisseurs des sciences de la vie, notamment Newpath Partners, Atlas Venture, F-Prime Capital, 5AM Ventures, GV et ARCH Venture Partners. Pour plus d’informations, visitez www.nveloptx.com ou suivez-nous sur LinkedIn, X (Twitter)et Instagram.
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