L’activité est organisée par l’École d’Ingénierie Industrielle et Biochimie de l’Université Pontificale Catholique de Valparaíso et abordera, entre autres aspects, le coût des médicaments et la
opportunité pour les patients d’accéder aux nouveaux développements biotechnologique.
Les problèmes de financement public étudiés par parlementaires, la judiciarisation des dossiers pour accéder aux soins et la disponibilité de thérapies de pointe sont quelques-unes des récentes
jalons sur la problématique des pathologies dites orphelines en Le Chili.
L’une des entités qui promeuvent l’événement est la Fondation FELCH, groupe de patients qui rassemble des familles de tout le pays et dont le directeur exécutif est membre de la Commission de surveillance
Citoyen de la Loi Ricarte Soto.
Valparaíso accueillera un colloque pour aborder certains des événements récents liés aux pathologies rares au Chili : des problèmes de financement de la loi Ricarte Soto – qui a motivé le
l’ouverture d’une commission d’enquête au Parlement – sur la demande d’accès aux traitements frontaliers et coûteux fera partie du colloque “Une perspective intégrée des maladies
orphelins : du monde universitaire à la société.
L’événement est organisé par les écoles d’ingénierie industrielle et biochimique de l’Université pontificale catholique de Valparaíso, en collaboration avec l’Agence nationale de recherche et de développement (ANID) et la Fondation des maladies lysosomales du Chili (FELCH), une entité qui rassemble des patients de tous les pays. à travers le pays et dont la directrice exécutive, Myriam Estivill, fait actuellement partie de la Commission de
Surveillance citoyenne de la loi Ricarte Soto.
Claudia Altamirano, universitaire de l’École de biochimie civile PUCV, spécialisée dans la recherche et le développement de produits biopharmaceutiques, a déclaré que la réunion représente une première étape pour établir des réseaux entre de multiples parties intéressées de la société civile, du monde académique et du secteur public. privé.
«Nous sommes convaincus que les développements qui se réalisent dans des pays comme le nôtre, petits, avec peu de ressources et avec une industrie biopharmaceutique rare, doivent se faire de manière intégrée. Dans ce contexte, l’impact des maladies rares est encore plus visible. Une façon d’éduquer et de sensibiliser est de comprendre de quoi il s’agit et les différents aspects impliqués chez un patient, qui sont nombreux.
Les groupes de patients ont apprécié la possibilité d’établir un dialogue sur le scénario actuel des troubles à faible prévalence dans le pays, et surtout la perspective qu’ils puissent
contribuer au monde académique sur divers sujets.
Des aspects tels que la pertinence des politiques publiques actuelles dans le contexte de l’évolution des développements biomédicaux en font partie.
Myriam Estivill a souligné que la principale politique publique en la matière, la loi Ricarte Soto, non seulement finance un infime pourcentage de patients touchés par des maladies orphelines, mais
il ne semble pas non plus être un instrument adéquat pour assimiler la rapidité de la science contemporaine.
«Le scénario actuel pour les familles et les patients qui vivent avec le syndrome des orphelins est très complexe et se caractérise principalement par le manque de ressources, qui a empêché les nouvelles technologies de
entrer dans la couverture de la loi Ricarte Soto, et l’absence d’un accompagnement véritablement complet dans ce processus. “Nous pensons qu’il est important que le monde universitaire puisse jouer un rôle de liaison entre les patients et les régulateurs pour réfléchir et dialoguer sur des questions telles que le coût et l’accès aux traitements.”
En prenant comme référence les taux internationaux, comme ceux des États-Unis et de l’Union européenne, on estime que dans notre pays, jusqu’à 1,3 million de personnes souffrent de pathologies à faible prévalence (il s’agit
estimé à plus de 200). Celles-ci sont pour la plupart chroniques et dégénératives.
80 pour cent des troubles ont une origine génétique et sont présents avant la naissance. 65 pour cent sont graves et invalidantes et se caractérisent par une apparition précoce (avant deux
ans), des douleurs chroniques (20 pour cent des cas) et d’autres problèmes associés, tels que des déficits moteurs et intellectuels, selon l’Organisation mondiale de la santé.
La rencontre aura lieu le 4 juin – de 9h00 à 12h30 – dans la salle d’honneur de la Maison Centrale PUCV, et comprendra des conférences sur le processus de développement des médicaments, l’accompagnement médical des thérapies, la réalité à laquelle sont confrontés les patients. au Chili et la gestion spirituelle des processus thérapeutiques.
Coût élevé des thérapies
La situation complexe des maladies orphelines au Chili s’est aggravée ces dernières années. Depuis 2020, FELCH et divers groupes de patients alertent sur les difficultés de
mise en œuvre de la loi Ricarte Soto, dont les décrets d’intégration des nouvelles technologies biomédicales au financement (publiés tous les trois ans) ont été interrompus pendant plusieurs années en raison d’une
déficit budgétaire.
Ceci après la publication d’un rapport sur la viabilité financière par le ministère des Finances en 2020. À la mi-2022, 896 demandes de financement avaient été reçues pour l’inclusion de nouvelles technologies et thérapies bénéficiant aux personnes diagnostiquées sans soutien. Le soi-disant cinquième décret, finalement scellé en 2023, n’a maintenu que les pathologies prévues au quatrième.
«En raison de la complexité de la situation du pays, il est très important d’avoir une vision globale, impliquant différents acteurs. Même si nous représentons les patients et luttons pour eux, il est également nécessaire que nous soyons capables de comprendre l’envers de la médaille : pourquoi les médicaments ont ce prix ou pourquoi l’accès aux nouveaux développements est si problématique dans la plupart des cas, a déclaré Myriam Estivill.
Claudia Altamirano ajoute qu’un patient souffrant d’une maladie rare, souvent même inconnue des médecins, est confronté à de multiples défis : de l’accès aux médicaments au soutien familial. “Si en tant que pays nous voulons chercher une solution globale au problème, les efforts doivent être collectifs et conjoints, avec un axe transversal d’éducation dans tous ces domaines”, a déclaré l’universitaire de la PUCV.
La loi 20 850, connue sous le nom de loi Ricarte Soto, a été promulguée en juin 2015, avec d’énormes attentes des citoyens, mais moins de dix ans après cette étape importante, seul un petit groupe de patients peut accéder à la couverture grâce à cette politique publique, tandis que des milliers de patients et des dizaines de pathologies restent à l’écart.
La réglementation prévoit des garanties pour 27 problèmes de santé, dont 19 sont des maladies rares, dont trois types de mucopolysaridose, la sclérose latérale multiple et amyotrophique, et
Gaucher, Huntington et Fabry. Son financement est géré à travers un fonds dans lequel des ressources sont injectées annuellement, qui ne dépend pas des dotations budgétaires de l’État et qui reste investi dans des fonds à faible risque.
Ces derniers mois, la Chambre des députés a ouvert une commission d’enquête pour analyser les problèmes de financement de la loi 20.850.
L’organisme, dirigé par le député Tomás Lagomarsino (IND), a alerté sur l’urgence d’augmenter le budget alloué à la réglementation, en plus de promouvoir des améliorations dans trois autres axes connexes. Neuf ans après sa mise en œuvre, le règlement maintient les ressources initialement définies pour la couverture des maladies à coût élevé : cent milliards de pesos par an réajustés à l’inflation, a souligné la commission, qui rendra publiques dans les prochaines semaines ses conclusions.
Opportunités futures
Pour des groupes de patients, la disponibilité de nouveaux traitements représente le seul espoir d’améliorer leur qualité de vie et même de prolonger les années que les preuves médicales leur dictent.
leurs maladies.
Jusqu’au quatrième décret de la loi Ricarte Soto, selon une estimation de Fonasa, 34 000 personnes en étaient bénéficiaires. Sur le nombre total de patients bénéficiant d’un financement d’ici 2023, 25 000 ont été admis via le
premier décret, 4 900 pour le deuxième et à peine 700 pour le troisième. Avant la promulgation du cinquième, près de 900 technologies demandaient à bénéficier d’une couverture étatique.
Les entités citoyennes ont un rôle fondamental dans la réglementation actuelle, car dans de nombreux cas, ce sont elles qui promeuvent l’incorporation de nouvelles thérapies. Myriam Estivill affirme que, dans une telle
En ce sens, les patients et leurs familles jouent un rôle non seulement en surveillant l’application de la loi, mais aussi, dans de nombreux cas, en fournissant des informations cruciales aux médecins traitants.
«Il y a encore beaucoup de progrès à faire. De la part des groupes, nous ne voyons pas non plus la possibilité que le Chili soit consolidé en tant que centre de recherche et de développement de médicaments coûteux en Amérique.
Latina, dans la mesure où elle est accompagnée par des entités réglementaires et la communauté scientifique universitaire, plaçant les patients au centre de ce processus”, a déclaré le représentant de FELCH.
Pour Claudia Altamirano, universitaire de la PUCV, le Chili a de l’expérience dans la réalisation d’études cliniques, en réunissant différents groupes scientifiques, tant dans les établissements de santé que dans le milieu universitaire. Même s’il s’agit d’un débat préliminaire, “pour franchir cette étape, il est important de renforcer l’associativité entre les différents acteurs”, a déclaré l’ingénieur biochimiste.
Selon l’Organisation mondiale de la santé, les maladies rares pourraient toucher jusqu’à 7 % de la population mondiale. Si cette relation est exacte, il pourrait y avoir au Chili près de
un million de personnes vivant avec l’une de ces maladies. L’entité estime qu’il existe plus de 8 mille conditions de ce type sur toute la planète.
Dans près de la moitié des cas, le pronostic vital est en jeu, puisque ces types de maladies sont responsables de 35 pour cent des décès avant un an, 10 pour cent entre 1 et 5 ans et
12 pour cent entre 5 et 15 ans, selon l’OMS.
