Le système d’édition CRISPR a révolutionné le monde de la technologie. D’après ce qui est publié dans le journal La voix de la Galice“C’est un nouveau bond en avant pour le génie génétique qui amplifie les possibilités de modifier l’ADN pour guérir des maladiesmême s’il reste encore beaucoup de travail à faire.”
C’est une nouvelle technique d’édition qui dirige une petite molécule d’ARN, qu’ils appellent ARN pontantcapable de modifier l’ADN par recombinaison programmable.
CRISPR (Répétitions palindromiques courtes et régulièrement espacées en cluster) est un technologie révolutionnaire d’édition de gènes qui a le potentiel de traiter une grande variété de maladies, parmi lesquelles il peut corriger un gène défectueux responsable de la déformation des globules rouges.
La publication de cette nouvelle découverte se retrouve dans deux articles publiés dans la revue Nature dans lequel ils parlent de ce nouveau mécanisme d’édition génétique, décrivant sa précision potentielle avec laquelle, selon le journal Le paysest capable d’introduire de longues séquences d’ADN à des endroits spécifiques du génome.
Maladies pour lesquelles il peut être utilisé
Grâce au fait que le gène CFTR défectueux Il est modifiable, vous pouvez améliorer le fonction pulmonaire puisqu’il est utilisé pour réparer le gène DMD responsable de cette maladie musculaire dégénérative. De plus, les mutations des gènes responsables de la production des facteurs de coagulation peuvent être corrigées.
De même, CRISPR peut concevoir des cellules immunitaires (comme les cellules T) pour attaquer et détruire les cellules cancéreuses plus efficacement ou modifier les gènes rendre les cellules cancéreuses plus sensibles aux traitements existants.
“Un ARN guide est créé avec une séquence complémentaire à la région spécifique de l’ADN que vous souhaitez modifier”
CRISPR peut être utilisé pour éliminer l’ADN viral des cellules hépatiques infectées. Jusqu’à présent, grâce à l’utilisation de cette technologie, il était possible inactiver le gène muté qui a causé la maladie et l’utilisation de CRISPR pour modifier des gènes susceptibles de réduire le risque ou de ralentir la progression de la maladie a été explorée.
Les maladies liées au processus métabolique peuvent également bénéficier de l’utilisation de cette technologie puisque les cellules pancréatiques peuvent être modifiées pour atteindre restaurer la production d’insuline et cela se fait grâce à la correction des mutations du gène PAH.
ARN pontant
Cette partie de L’ARN pontant est complémentaire de la séquence d’ADN cible dans le génome. Sa fonction est de guider l’enzyme Cas9 vers le site précis de l’ADN où l’édition doit être effectuée. La séquence guide se lie spécifiquement à la séquence d’ADN cible en formant des paires de bases et en déterminant l’ADN à modifier.
De cette manière, il peut être utilisé pour ajouter, supprimer ou inverser des séquences d’ADN de pratiquement n’importe quelle longueur. Cette partie se lie à la protéine Cas9 et garantit que le complexe Cas9-ARN guide est dans la bonne conformation pour pouvoir reconnaître et couper l’ADN au site souhaité.
Un ARN guide est créé avec une séquence complémentaire à la région spécifique de l’ADN que vous souhaitez modifier, tels que les gènes liés au cholestérol et à d’autres facteurs de risque grâce auxquels les maladies cardiaques pourraient être évitées. Une fois liée, l’enzyme Cas9 coupe les deux brins de l’ADN au site spécifié par la séquence d’ARN guide.
La cellule répare la cassure de l’ADN et peut être utilisé pour introduire de nouvelles séquences d’ADN ou pour éliminer des mutations spécifiques, en fonction de l’objectif de l’expérience. L’ARN guide se lie à l’enzyme Cas9, formant un complexe actif pour rechercher et se lier à la séquence d’ADN cible dans la cellule.
